20세기에 이루어진 분야의 가장 괄목할 만한 발전은 인체의 구조와 질별에 대해 세포 단위의 연구를 하는 분야인 분자생물학이 비약적으로 발전함에 따라 인체의 신비를 분자생물학적 수준에서 이해하게 된 점이다. 그 결과 암 연구 분야에서 20세기에 이룬 가장 뛰어난 업적의 하나는 "암은 유전자의 질환" 이라고 밝힌 것이다.
지난 20년 동안 분자생물학의 발전으로 암과 관련된 유전자, 즉 암 유전자와 암 억제 유전자들이 속속 발견되고, 이들 유전자들의 돌연변이가 암의 발생과 진행에 관련이 있다는 증거들이 축적되게 되었다.
따라서 암세포에서 발견되는 유전자적 이상을 치료하기 위해 체내에 치료 유전자를 투여하는 유전자요법이 유전자 이상으로 초래되는 질환들을 극복할 수 있는 궁극적인 방법으로 연구되기 시작했다.
유전자요법은 새로운 배경을 가진 새로운 학문 분야가 아니라 여러 생명과학 분야(생리학,생화학, 면역학, 종양학, 유전학 등)의 연구가 분자 수준에서 이루어지게끔 한 분자생물학의 발전에 의해 생긴 응용분야다,
이 유전자요법에 이용되는 기술은 일반 대학의 기초 생명과학 실험실에서 일상적으로 사용되는 방법들이 주로 이용되기 때문에 다른 분야처럼 최첨단 신기술이 필요하지는 않다. 그러나 유전자 수준에서 질병을 치료하고자 하므로 무엇보다도 깊이 있는 기초 연구가 튼튼히 이루어지고 그 결과가 축적되어야 한다. 그러므로 기초과학 분야가 발달한 나라가 유전자요법의 선두 주자가 될 수 있다.
분자생물학(유전공학)이 상상을 초월하는 빠른 속도로 발전하면서 이론상으로만 가능하리라 생각되던 세포 내 유전자 수준에서의 암 치료가 현실화되고 있으며, 이에 대한 관심도가 의사나 암 환자뿐만 아니라 일반인에게도 높아지고 있다.
머지않은 장래에 거의 모든 질환의 최종적인 치료 방법이 될 수 있으리라 예견되는 유전자 요법이 암 치료에 이용될 수 있는 이론적 근거는 무엇인지, 또한 부작용, 윤리적인 문제, 향후 전망 등을 의학적 논리에 의거하여 간략하지만 체계적으로 정리해 보았다.