항암제의 작용 기전은 암세포를 죽이는 세포 독성 효과이나, 생물학적 활성을 억제하는 대부분의 약제는 세포 증식 억제 효과가 주된 작용 기전이다.
따라서 이들 새로운 약제의 치료 효과를 판정할 때 평가해서는 안 되고, 이에 적합한 새로운 약제 평가기준이 필요하다.
(표1).

항암제는 항암 효과가 뚜렷한 경우라도 최대 효과가 나타날 때까지 용량을 계속 증가시킬 수 없다. 왜냐하면 항암제는 다른 약과 달리 치료 용량이 독성 용량과 비례하여 독성이 증가되므로 독성을 기준으로 하여 투여 용량을 정하고 효과를 판정한다.

그러나 이러한 약제는 독성을 기준으로 용량을 정하지 않고 암세포 증식을 억제할 수 있는 최대 억제 용량까지 투여할 수 있다.

다시 말해 용량을 결정할 때 항암제는 환자가 견딜 수 있는 만큼 투여하는데, 이러한 약제는 암세포 증식을 억제할 수 있는 최대 용량을 투여 할 수 있다. 약제의 효능 면에서 효능이 없으면 항암제는 폐기 처분되나 이러한 새로운 개념의 항암제는 암세포가 더 이상 증식만 하지 않으면 사용하는 쪽으로 가고 있다.

약제의 효과를 항암제는 암을 얼마나 완치시킬 수 있는냐의 완치율로 평가하는데, 이러한 약제의 효과는 환자를 얼마나 오래 살게 해주고 삶의 질이 얼마나 향상되었나로 평가한다.

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