부작용으로 인해 폐기되었던 기존의 약제 중 암세포를 죽이는 항암제의 기존 개념보다는 생물학적 활성을 억제하는 개념에서 항암제로 쓸 만한 약제가 있다는 것이 발견 되었다. 그 중 하나가 탈리도마이드(Thalidomide)다.
1959년부터 1961년 사이에 독일을 비롯한 전 유럽에서 팔다리가 짧아지는 해표상지증(海豹狀肢症, phocomelia)이라고 하는 무지증, 단지증의 기형아가 원인 모르게 태어났다. 한 개원의의 주의 깊은 관찰과 노력으로 이들 기형아의 어머니들이 임신 1개월을 전후하여 입덧을 치료하기 위해 탈리도마이드라는 진정 수면제를 처방 받아 복용한 사실을 밝혀냈다. 이후 철저한 역학 조사 끝에 탈리도마이드가 기형아 출생의 원인임이 밝혀졌다. 그 태어난 수가 독일에서만도 1만여 명이나 되었으며, 현재 생존자 수는 세계적으로 약 1만여 명으로 추정되고 있다. 이는 20세기 의학사 중 최대 비극으로 간주되고 있다.
태아는 모세혈관이 왕성하게 만들어져야 팔다리가 정상적으로 발생되는데 탈리도마이드는 혈관을 만들지 못하게 하므로 임산부가 먹게 되면 팔다리가 짧아진 기형아를 낳게 된다. 이러한 탈리도마이드는 임신 때 쓰면 손과 팔이 짧아지는 기형아를 만드는 부작용이 있으나, 환자가 임신만 하지 않는다면 혈관 생성 억제 효과가 있어 아무 부작용이 없이 항암제로 쓸 수 있으리라는 생각에 최근 다시 각광을 받고 있다. 40년 전에 기형아 출산을 유발해 판매가 금지됐던 진정 수면제 탈리도마이드가 암치료제로 다시 관심을 끌고 있는 것이다.
기존의 약제는 이미 약리학적 작용에 대한 연구가 다 되었기 때문에 굳이 그 약제의 독성을 조사하기 위해 시간을 소비할 필요가 없다. 이 약제의 항암 작용 기전은 아직 정확히 밝혀지지 않고 있으나, 의학자들은 혈관 생성을 억제하기 때문이 아닐까라고 추정하고 있다. 따라서 이 약제의 항암 작용 기전이 확실히 밝혀지고 항암 효과가 있다고 입증되면 바로 항암제로 사용할 수 있다.
근래 들어 의학자들은 탈리도마이드를 에이즈에서 유방암에 이르기까지 각종 질환의 치료제로 연구하고 있으며,1998년 FDA는 나병 치료에 이 약물을 승인한 바 있다. 최근에는 탈리도마이드가 별다른 치료법이 없는 난치성 다발성 골수종에 탁월한 효과가 있는 것으로 밝혀지기도 했다.
네오마이신
50년 전에 개발된 항생제인 네오마이신(Nemycin)은 애초부터 효능이 신통치 않았으며, 현재는 항생 연고 및 크림으로 한정되어 사용되고 있다. 그런데 1998년 하버드대 의대에서는 네오마이신이 혈관 생성에 필수적인 한 단백질을 억제함으로써 암의 성장을 억제한다는 사실을 발견했으며, 동물 실험 초기 결과 암의 성장을 억제하는 효과가 아주 뛰어난 것으로 나타났다.