희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료신약 ‘TU7710’의 글로벌 임상1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.
임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이고, 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상2/3상을 위한 적정 용량을 찾는 목적이다.
TU7710은 혈액응고 제7인자(coagulation factor VIIa)를 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 융합해 반감기를 기존 치료제와 비교해 최대 6~7배 길게 만든 장기지속형 신약으로, 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다.
티움바이오는 현재 건강한 성인 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 국내 임상1a상을 진행 중이며, 이번 결과를 바탕으로 임상사용 용량 및 용법을 결정하는 한편 이번 유럽 임상1b상 CTA 신청으로 혈우병 환자 대상의 글로벌 임상을 개시하게 된다.
김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 기존 치료제 대비 반감기를 상당히 길게 만들어 환자 및 의료시스템의 부담을 줄여줄 수 있는 혁신 신약”이라며 “티움 연구진은 미국 FDA, 유럽 EMA 등의 허가를 받아 전세계 40여 개국에서 판매 중인 앱스틸라를 연구개발한 경험을 바탕으로, TU7710을 혈우병 환자들의 미충족 의료수요 해소를 위해 새로운 치료제로 개발할 것”이라고 말했다.
혈우병은 선천적으로 혈액응고인자 결핍으로 인해 발병하는 출혈성 희귀질환으로 혈액응고 제8인자(factor VIII) 결핍의 경우 혈우병 A타입, 혈액응고 제9인자(factor IX) 결핍의 경우 혈우병 B타입으로 분류된다.
한편 지속적 치료를 받은 혈우병 A 및 B타입 환자들 가운데 30% 내외에서 중화항체(neutralizing antibody)가 발생해 약효가 듣지 않는데, 이런 환자들을 치료하기 위한 목적으로 개발된 치료제가 혈액응고 제7인자 우회인자 치료제다. 현재 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 가장 널리 사용되는 제7인자 우회인자 치료제는 노보노디스크(Novo Nordisk)사의 노보세븐(NovoSeven)으로 약 2.4시간의 짧은 반감기를 나타낸다.