한국GSK(한국법인 대표이사 마우리치오 보르가타)는 자사의 자궁내막암 치료제 젬퍼리(성분명 도스탈리맙)가 지난 7일 식품의약품안전처로부터 백금 기반 화학요법과 병용요법으로 진행성 또는 재발성 불일치 복구결함/고빈도 현미부수체 불안정(DNA Mismatch Repair Deficient/Microsatellite Instability-High, 이하 dMMR/MSI-H) 자궁내막암 환자의 1차 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다고 8일 밝혔다. 이번 적응증 확대를 통해 젬퍼리는 자궁내막암 1·2차 치료 모두에서 허가받은 국내 최초의 면역항암제가 됐다.
이번 허가는 젬퍼리와 백금 기반 화학요법(카보플라틴+파클리탁셀) 병용요법을 대조군인 위약과 백금 기반 화학요법 병용요법과 비교 평가한 글로벌, 무작위배정, 이중맹검 3상 임상연구인 RUBY를 바탕으로 이뤄졌다. RUBY 연구는 3기 혹은 말기 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 494명을 대상으로 진행됐으며, 이 중 118명의 환자가 dMMR/MSI-H 바이오마커를 보유했다. 1차 평가변수는 고형암 반응평가기준(RECIST, Response Evaluation Criteria Solid Tumors)을 활용해 평가한 무진행 생존율(Progression Free Survival, PFS)이었다.
젬퍼리 병용요법군은 RUBY 임상 연구를 통해 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자에서 질병 진행 또는 사망 위험을 대조군 대비 72%(HR: 0.28 [95% CI: 0.16-0.50]) 낮춘 것으로 확인됐다. 또한 추적 기간 중앙값 24개월 기준으로 무진행 생존율 61.4%(95% CI: 46.3-73.4)를 확인하며, 위약 대조군의 15.7%(95% CI: 7.2-27.0) 대비 우수한 임상적 혜택을 확인했다.