인공지능(AI) 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870, 대표 윤정혁)는 미국암학회(AACR) 연례 학술회의에서 주요 항암제 파이프라인 ‘PHI-101’과 ‘PHI-501’의 생체 내(in vivo) 효능 등에 대한 연구 결과 2건을 포스터 발표한다고 6일 밝혔다.
AACR은 오는 4월 5일(현지 시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 종양 분야 세계 최대 규모 암학회다. 파로스아이바이오는 이번까지 5회 연속 참가 중이다.
이번 학회에서 발표될 연구 내용은 PHI-101과 기존 백혈병 치료제를 병용요법으로 투여했을 때 생체 내 효능과 PHI-501의 악성 흑색종 치료에 대한 생체 내 효능평가 결과다.
파로스아이바이오는 우선 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 생체 내(in vivo) 효능평가 결과를 공개한다. 파로스아이바이오는 지난해부터 도널드 스몰(Donald Small, MD·PhD) 존스 홉킨스 의과대학 종양내과 교수와 PHI-101의 병용요법 효능 시험을 위한 중개연구를 수행해 왔다.
파로스아이바이오는 기존 승인된 AML 치료제인 베네토클락스(Venetoclax) 또는 아자시티딘(Azacitidine)과 PHI-101의 병용 투여 시 생체 내 효능을 평가했다. 재발한 FLT3 돌연변이 AML 환자군 가운데 PHI-101의 치료 환자군을 확장하기 위해서다. PHI-101은 단독요법 외에도 베네토클락스와 병용요법에서 모두 쥐의 생존 기간을 연장하는 항암 효과를 보였다. 또한 PHI-101과 아자시티딘 또는 베네토클락스의 시너지 효과도 확인됐다.
PHI-101의 단독 투여 결과는 지난 12월 미국혈액학회(ASH)에서 공개된 바 있다. 파로스아이바이오는 임상1b상에서 PHI-101의 160mg 단독요법 투여 시 FLT3 저해제 치료 경험이 있는 임상 참여 환자 중 확인 가능한 인원의 60%가 종합완전관해(CRc)를 보였다는 중간 결과를 내놨다. PHI-101의 임상1상은 올 상반기 중 마무리될 예정이다.
또한 이번 학회에선 후보물질 PHI-501의 악성 흑색종 치료에 대한 생체 내 효능평가 결과도 발표된다. 파로스아이바이오는 기존에 승인된 BRAF 또는 MEK 저해제 ▲다브라페닙(Dabrafenib) ▲트라메티닙(Trametinib)의 장기 치료로 인해 약물 내성이 생긴 흑색종 암세포주를 구축하고, 약물 저항성을 효과적으로 저해하는 기전의 연구 결과를 활용했다. 그 결과, 다브라페닙의 내성을 유발한 BRAF(V600E) 변이 흑색종 암세포주를 이종이식(Xenografte)한 동물에게 PHI-501을 단독으로 투여했을 때 종양 성장을 72.1% 억제하는 효과를 보였다.
PHI-501은 NRAS, BRAF 돌연변이를 표적하는 항암제 파이프라인이다. 이들 변이는 악성 흑색종을 포함해 각종 희귀난치성 고형암을 유발한다. 파로스아이바이오는 PHI-501의 전임상 시험을 시행 중이다. 이 밖에도 신상준 연세암병원 교수 연구팀과 공동 중개연구를 통해, 고형암에서 PHI-501의 면역 신호 조절 검증을 위한 시험 등에 착수하며 면역항암제로도 연구·개발을 진행하고 있다.
남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄 사장(CTO)은 “글로벌 신약 파이프라인을 갖춘 AI 신약 개발 바이오텍으로 거듭나기 위해 총력을 기울일 것”이라며 “세계 최대 암학회 AACR 참가로 글로벌 기술이전 및 파트너십 기회를 적극 모색해 파이프라인의 상용화 가능성을 높이길 기대한다”고 말했다.
한편 파로스아이바이오는 신약개발 기초 연구(Discovery) 전반에 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 집중적으로 활용해 희귀·난치성 질환 치료제를 개발하는 기업이다. 케미버스를 활용해 주요 파이프라인의 적응증을 확장하는 등 파이프라인의 부가가치 창출을 위한 ‘원소스 멀티유스’ 전략을 펼치고 있다.