한국다케다제약(대표이사 문희석)은 경구용 다발골수종 치료제 ‘닌라로®’(성분명 익사조밉시트레이트)가 보건복지부 고시에 따라 3월 1일부터 건강보험 급여를 적용 받는다고 25일 밝혔다.
이전 치료에 실패한 다발골수종 환자 중 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 닌라로®를 사용하는 경우에 보험 급여가 적용된다.
닌라로®는 다발골수종 치료에 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(Proteasome inhibitors; PI)로, 이번 급여 적용을 통해 국내 다발골수종 환자들에게 효과와 함께 복약 편의성이 높고 입∙통원에 따른 치료부담을 줄이는 경구 3제 병용요법 혜택을 널리 제공할 수 있게 됐다.
다발골수종은 63% 이상이 65세 이상 고령에서 진단되고, 뼈 손상과 뼈 통증을 동반해 거동이 불편한 경우가 많으며, 잦은 재발로 장기 치료관리가 필요한 질환이다. 잦은 입∙통원을 요하는 치료법은 환자와 보호자에게 상당한 부담으로 작용할 수 있는데, 닌라로®는 연간 통원 횟수를 줄여 치료에 대한 경제적∙시간적 부담을 덜어줄 수 있다. (1주기 28일, 주 1회, 월 3회 복용)
2017년 국내 허가된 닌라로®는10 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인환자 722명을 대상으로 실시한 ‘TOURMALINE-MM1’ 연구에서 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 바 있다. 연구 결과, 닌라로®는 ‘레날리도마이드+덱사메타손’과 병용투여 시 위약군 대비 무진행 생존기간(mPFS) 중앙값을 약 6개월 연장시켰다.(median PFS: 닌라로® 투여군 20.6개월 vs. 위약군 14.7개월, HR=0.74, p=0.01)
또한 닌라로®는 실제 진료 환경에서도 우수한 치료 효과를 확인했다. 2014년 1월부터 2018년 9월 30일까지 미국 전자건강기록(EHR)에 등록된 재발∙불응성 다발골수종 환자 3,009명 중 항암화학요법 2차 이상에서 각각 I—Rd, K—Rd, V—Rd(n=168, 208, 357) 요법으로 치료 시작한 733명의 환자를 대상으로 진행한 후향적 리얼월드 분석 연구 결과, 2차와 3차에서 닌라로® 투여를 받은 환자의 TTNT(time to next therapy, 리얼월드 분석에서 PFS에 대한 대리 척도) 중앙값은 16.8개월로, 카필조밉 투여군 및 보르테조밉 투여군(각각 9.5개월, 14.6개월) 대비 더 긴 것으로 나타났다.
닌라로®의 IRd 요법은 현재 미국암종합네트워크(NCCN) 가이드라인(ver4. 2021)에서도 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자 대상으로 우선 권고(Category 1, preferred)되고 있다.
한국다케다제약 항암제사업부 김정헌 총괄은 “다발골수종 환자를 위한 최초의 경구용 PI제제로써 국내 허가 이후 꾸준히 환자지원 프로그램을 진행해 온 닌라로®가 이번 급여 적용으로 더 많은 다발골수종 환자들에게 치료 혜택을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다”며 “닌라로®는 여러 임상 및 실제 진료환경에서 확인된 효능과 내약성에 경구제가 갖는 복약편의성이 더해진 치료제인 만큼, 장기 질병 관리가 필요한 환자들에게 치료 부담을 줄여 일상 유지와 삶의 질 향상에도 큰 도움을 줄 수 있기를 바란다”고 말했다.