알렉시온은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료제이자 장시간 지속형 C5 보체 억제제인 ‘ALXN1210’의 승인을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품허가(BLA)를 제출했다고 20일 발표했다. 이번 제출은 BLA 지정 검토 기간을 FDA 접수일로부터 일반적인 12개월에서 8개월로 단축하는 희귀질환 우선 심사 바우처를 사용한다.
존 올로프 알렉시온 수석 부사장 겸 연구 개발 책임자는 “이번 첫 승인 제출은 솔리리스®를 통해 지난 10년간 입증된 효능과 안전성의 토대 위에 ‘ALXN1210’을 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 새로운 표준 치료제로 정립하고, 보체 생물학 분야에서 25년간 선도적 역할을 구축하려는 알렉시온의 목표를 향한 중요한 단계”라며 “신속한 심사를 용이하게 하기 위해 FDA와의 협력을 기대한다”고 말했다.
이번 희귀질환 우선 심사 바우처 적용은 보체 억제제로 치료받은 적이 없는 환자 및 솔리리스®(에쿨리주맙) 치료에 안정적인 상태에서 ‘ALXN1210’으로 전환한 440명 이상의 환자를 대상으로 실시된 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 연구 역사상 최대 규모인 두 건의 철저한 3상 임상 시험의 포괄적 데이터를 기초로 한다. ‘ALXN1210’은 체중에 따른 적정 용량으로 8주 간격으로 투여한 결과, 모든 1차 연구목표 및 2차 연구목표에서 ‘솔리리스®’를 투여한 2주 간격 치료에 비해 비열등성을 보였다.
브레이크스루(breakthrough) 용혈(주요2차 연구목표 중 하나)을 포함해 모든 연구목표 결과는 두 연구에서 ALXN1210이 양호한 것으로 나타났으며, ‘ALXN1210’의 첫 번째 주입이 끝날 때까지 즉각적으로 완전한 C5 억제가 관찰됐고, 이러한 억제는 26주 전체 치료 기간 동안 지속됐다. ‘ALXN1210’ 및 ‘솔리리스®’의 안전성 프로파일에는 별다른 차이가 없었다. 이 3상 연구의 주요 데이터는 2018년 3월 15일 및 2018년 4월 26일 보도자료를 통해 각각 공개됐다.
알렉시온은 미국 BLA 이외에도 유럽연합(EU)에서 올 중반에, 일본에서는 하반기에 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료제로 ‘ALXN1210’의 승인 신청을 준비 중이다. ‘ALXN1210’은 미국과 유럽연합(EU)에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료를 위한 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다.