미국 캘리포니아에 본사를 둔 브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 그 동안 밝히지 않았던 유전병 치료를 위한 새 요법을 개발하는 새로운 접근방식의 구체적 내용을 발표해 주목된다.

보통 부모로부터 물려 받지만 드물게 독자적으로도 발생하는 이러한 유전병은 미국만 하더라도 수천만 명의 환자가 엄청난 손상을 받고 있는데 이들 환자의 대부분이 어린이들이다.

2015년에 설립된 이 회사는 기본적으로 외부에서 개발한 약물을 확보해 운영하는 유리한 입지를 바탕으로 의약품 개발의 각 단계별로 가치를 발굴하고 개발해 상용화 이전 단계 제품을 개발하는데 주력하고 있다.

브리지바이오 파마는 초기 개발단계의 유전병 과학(초기단계 약물)을 환자에게 효과가 있는 의약품으로 전환함으로써 전통적 의약품과 기업의 새로운 모델을 결합시켜 제약업계의 요구에 대응하고 있다.

닐 쿠마르(Neil Kumar) 브리지바이오 파마 공동설립자 겸 최고경영자(CEO)는 “유전자 교정(gene editing)을 전문으로 하는 회사 등 신기술을 개발하는 기업과 후기 임상 의약품을 개발하는 기업에 대한 자금 투자와 관심은 매우 높다”며 “하지만 각 개별 유전병 치료를 위한 소분자 의약품 개발은 관심을 끌기가 어렵다”고 강조했다. 그는 “브리지바이오 파마는 명확히 밝혀진 질병의 유전적 동인(genetic driver)을 표적으로 하는 단일 치료제를 개발하는데 주력하고 있다”며 “회사는 이러한 개발 프로그램을 효율적이고 규모 있게 추진하기 위해 설립됐다”고 설명했다.
 
회사는 자신을 새로운 과학(초기단계 약물)을 개발하는 플랫폼이라기보다는 의약품을 개발하는 엔진으로 표방하고 있다. 브리지바이오 파마 공동 설립자이며 오닉스제약(Onyx Pharmaceuticals)의 공동설립자였던 프랭크 맥코믹(Frank McCormick)은 “우리는 학계 및 임상 전문인들이 임상 활동을 통해 확보한 통찰력을 임상에 적용할 수 있도록 하기 위해 그들과 긴밀히 협력하고 있다”면서 “우리는 새로운 생물학 제제 발굴 보다 이미 알려진 치료제를 활용하여 새로운 요법을 개발하는데 더 노력을 기울이고 있다”고 말했다. 찰스 홈시(Charles Homcy), 프랭크 맥코믹, 필립 라일리(Philip Reilly), 허호영(Hoyoung Huh), 우마 신하(Uma Sinha), 로버트 잠보니(Robert Zamboni) 등 의약품 개발에 경험이 많은 전문인들로 구성된 브리지바이오 파마 연구팀은 10여개의 의약품을 출시한 바 있다.
 
브리지바이오 파마는 임상시험 단계에 있는 두 개 약물을 포함해 7개의 프로그램을 진행하고 있으며 광범위한 유전병의 체계적 연구를 바탕으로 다양한 자산(약물) 포트폴리오에 더 추가할 것으로 기대하고 있다. 회사는 2016년 연구 개발 사업에 5000만 달러 이상을 투입했다.

 

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