포트폴리오 기반 바이오 의약품 연구개발 기업 ㈜애스톤사이언스는 지난 12일 SITC(Society for Immunotherapy of Cancer, 미국면역항암학회)에서 암 치료 백신 파이프라인 중 두 건의 효능 결과에 대한 초록을 발표했다고 밝혔다. 특정 암에 특이적으로 발현이 증가돼 있는 HER2 항원을 코딩한 pDNA(플라스미드 DNA) 기반 암 치료 백신인 AST-301과 HSP90의 일부를 항원 결정기(Epitope)로 사용한 또 다른 암 치료 백신 AST-021p의 연구 결과다.
AST-301은 HER2 양성 진행성 유방암 환자를 대상으로 지난 임상 1상에서 장기 안전성과 의학적 효과를 증명한 바 있다. 이번 연구에서는 이 암 치료 백신의 효용성과 범용적 사용의 확인을 위해 HER2 발현 위암 마우스 모델을 대상으로 한 단독 및 병용 요법의 암 예방 및 치료적인 관점의 항암 효능을 확인했다. 그 결과, AST-301 단독 투여군에서 아무것도 처리하지 않은 대조군과 비교했을 때 최대 22.5%의 억제율을 보임으로써 약물의 투여를 통해 사람 암세포의 이종이식 후 생장된 마우스의 종양 크기 및 무게를 통계학적으로 유의미하게 줄였다고 밝혔다. 기존의 연구를 통해 밝혀진 AST-301의 주요 약물 기전은 후천성 면역반응 (HER2에 특이적으로 반응하는 T림프구의 활성화)이나, 이번에 발표된 실험에서, T림프구가 없는 면역부전동물 (athymic mouse model)에서도 종양의 크기감소가 확인됐다. 이는 NK세포의 활성화와 관련된 것으로 분석됨에 따라, 앞으로 AST-301의 선천성 면역반응에 대한 영향을 포함한 넓은 범위의 면역학적 기전에 대한 추가 연구가 진행될 예정이다.
AST-021p는 지난 1월 식약처의 승인을 받아 현재 고형암 환자를 대상으로 임상 1상을 진행 중이다. 이번 발표된 연구에서는 Erbb2/neu 발현 유방암 마우스 모델인 MMTV/neu-transgenic mouse model을 대상으로, 애스톤사이언스가 기존에 보유한 AST-021p의 단독 투여 및 차백신연구소로부터 기술이전된 면역증강제 약물인 AST-065(L-pampo™)와의 병용 투여에 대한 항암 효능의 연구결과가 발표됐다. 이 결과를 통해 AST-021p와 AST-065의 병용투약에 대한 항암 면역원성 증강의 시너지 효과가 확인됐으며, 추후 다양한 암종에 적용하기 위한 전략을 구상 중이다.
애스톤사이언스는 이번 연구 성과의 자료를 근거로 해 AST-301의 위암에 대한 면역원성 및 안전성을 확인하기 위한 임상 1상 시험 및 유방암에 대한 PoC (Proof of Concept) 목적의 다국적 임상 2상 시험을 준비중이며, AST-021p와 면역증강제의 병용요법에 대한 후속 연구 진행 및 임상시험을 위한 IND(임상시험계획승인신청, Investigational New Drug) 신청에 들어갈 예정이다.
신헌우 애스톤사이언스 대표는 “면역항암제 등 기존 항암제의 약물 독성을 극복하는 대안으로 암 치료 백신의 의학적, 사회적 가치와 역할이 날로 커지고 있다”며 “발표된 이번 성과와 같이 효과적인 암 치료 백신을 위해 애스톤사이언스의 역량을 활용한 효과적인 임상 개발과 성공적인 사업 개발을 지속해나가겠다”고 강조했다.
현재 애스톤사이언스는 원활한 임상 및 사업 개발을 위해 코스닥 상장을 결정했으며, 그 일환으로 지난 5월 NH투자증권을 상장주관사로 선정했다. 내년 중 기술성 평가를 받아 2023년 초 상장을 목표로 관련 사항을 진행 중이다.