RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스㈜(244460, 대표이사 정신)는 세포핵 안에서 pre-mRNA 결합해 Exon Skipping(엑손 결손) 유도에 특화된 OliPass PNA(OPNA) 인공유전자에 대한 물질 및 용도 특허가 호주에 등록됐다고 2일 밝혔다. 해당 기술은 미국, 유럽, 일본 등 전세계 주요 국가들에 특허가 출원된 상태이며, 올해 초 싱가포르에 특허 등록된 이후 두번째 국가로서 호주에 특허 등록됐다.
OPNA(OliPass PNA)는 세포 투과성이 우수한 인공유전자로 올리패스의 RNA 치료제 개발에 기반 물질로 사용되고 있다. OPNA에 대한 원천 물질 특허는 미국, 일본, 유럽 주요 국가 등 전세계 30여 국가에 등록되어 있으며, 이 원천 물질 특허에 따른 올리패스의 독점적 권리는 2028년 3월까지 유효하다.
회사 관계자는 “올리패스의 모든 RNA 치료제 파이프라인은 pre-mRNA에 작용하는 OPNA에 기반한다”며 “이번 물질 및 용도 특허 취득에 따라 OPNA 물질에 대한 올리패스의 실질적인 독점권은 2028년 3월까지에서 2036년 12월 말로 연장되게 됐다”고 특허 취득의 의미를 설명했다.
지난 수십 년간 통상적인 RNA 치료제에 사용된 인공유전자는 세포 투과성이 미미해 임상 약효를 확보하기 위하여 과량 투약 될 수 밖에 없었다. 이로 인해 간, 신장 그리고 면역 독성이 자주 발생했고, 이러한 안전성의 한계와 연간 수십만 달러 수준의 약가로 인해 RNA 치료제는 주로 희귀 질환용으로 개발돼 왔다. 보편적인 만성 질환 치료제로 개발되기는 어려웠던 것이다.
이번에 신규 등록한 OPNA 특허에 따라 설계되는 올리패스의 RNA 신약은 10 마이크로그램 내외의 임상 용량에서 치료 효능이 기대된다. 이는 기존 RNA 치료제와 비교해 만 배에서 10만 배 적은 임상 용량이다. 따라서, OPNA 플랫폼 기반 RNA 치료제는 안전성이 우수하고 저렴한 약가로 공급이 가능하다.
이러한 기술적 특성으로 인해 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼은 희귀 질환 치료제뿐만 아니라 거대 시장인 만성질환 치료제 개발에 적합한 것으로 기대받고 있다.