이종이식 전문기업 ㈜제넨바이오(대표이사 김성주)가 무균돼지의 췌도를 당뇨병 환자에게 이식하는 제1상 임상시험을 수행하기 위해 8월 24일자로 식품의약품안전처에 임상시험계획승인신청(Investigational New Drug Application, IND)을 제출했다고 밝혔다.
제넨바이오는 지난해 8월 서울대학교 바이오이종장기개발사업단(이하 이종장기사업단) 및 가천대 길병원과 함께 이종췌도이식 연구자임상에 대한 IND를 신청하고, 지난 1년여간 IND 가이드라인에 대해 식약처와 긴밀히 협의해왔다. 신청 이후 두 차례 추가 자료를 제출하고 최근 중앙약사심의위원회 검토 결과를 받았으나, 식약처로부터 최종 심사기한인 8월 20일까지 승인 결론을 내리기 어렵다는 의견을 수령해 지난 8월 17일 IND 신청을 자진철회한 바 있다.
제넨바이오는 지금까지 검토됐던 임상시험 자료에 식약처 요청에 따른 이종췌도이식에 대한 안전성 자료를 추가로 보완해 IND를 재신청했다. 또한 작년 8월에 접수한 IND는 ‘연구자 임상시험(IIT, investigator initiated trial)’이었지만, 재신청된 IND는 제품 상용화를 목표로 한 제넨바이오 명의의 ‘의뢰자 주도 임상시험(SIT, sponsor initiated trial)’으로 변경되면서, 이종장기이식에 대한 핵심 역량을 보유한 제넨바이오의 역할이 더욱 커질 것으로 예상되고 있다.
제넨바이오 김성주 대표는 “지난 1년간 이종장기사업단 및 길병원과 긴밀히 협업하며 추가 시험 및 자료를 준비해왔으며, 파트너십을 굳건히 해 온 결과로 이번 IND 재신청 또한 빠르게 이루어질 수 있었다”며 “지난 IND 자진철회는 이종췌도이식 임상시험에 대한 불완전성이나 미흡함을 의미하지 않는다. 제넨바이오는 정부 유관기관과 함께 국내외 모든 문헌들을 면밀히 검토하며 신뢰성 있는 가이드라인을 수립하고 있으며, 현재 식약처 검토 의견과 전문가 자문 등을 토대로 많은 부분에서 자료 보완이 이루어진 단계”라고 설명했다.
이번 IND는 세계보건기구(WHO), 세계이종이식학회 등 국제 기관의 기준을 따른 세계 최초의 이종장기이식 임상연구로, 가이드라인이 수립될 경우 우리나라가 이종이식제품 시장에서 주도적인 입지를 굳힐 수 있을 것으로 기대 받고 있다. 앞서 보건복지부 국책연구사업으로 이종이식 연구를 이끌어온 이종장기사업단은 비임상시험을 통해 국제이종이식학회(IXA)와 세계이식학회(TTS) 전문가들로부터 이종췌도이식 임상시험이 국제 기준에 적합하다는 의견을 받은 바 있다. 임상시험이 승인된다면 무균 돼지의 이종췌도를 제 1형 당뇨병 환자 2명에게 이식하고, 2년간 추적 관찰하며 이종췌도의 유효성, 안전성을 확인할 뿐만 아니라 환자의 이상반응이나 부작용 등에 대해 세밀하게 모니터링 할 예정이다.
제넨바이오는 이번 임상시험을 위해 췌도 분리 및 영장류 이식에서 세계적인 수준을 지닌 인력들로 연구팀을 구성하고, 길병원 내 이종췌도 세포치료제 제조소를 구축했다. 임상시험 과정에서는 이종췌도 세포 분리 및 제품화를 담당하게 되며, 관련 임상 프로토콜은 이미 수립돼 있는 상태이다. 임상시험책임자로는 한국당뇨협회 회장인 김광원 길병원 내분비대사내과 교수가 참여한다.