글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)의 국내 제약사업부문인 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 지난 1일 온라인으로 개최된 ‘2021 대한혈액학회 국제학술대회(Korean Society of Hematology International Conference, 이하 ICKSH)’에서 혈우병의 해외 최신 치료 동향을 공유하기 위한 새틀라이트 심포지엄을 진행했다.

이날 심포지엄에서는 일본 나라현립의과대학 소아과 노가미 케이지 교수가 ‘일본 A형 혈우병 및 B형 혈우병 치료의 최신 동향’을 주제로 발표하며, 최근 일본의 혈우병 치료 환경 변화와 진료 현장 사례를 통해 반감기 연장 혈액응고인자 치료제의 장점에 주목했다.

일본의 혈우병 환자 규모는 2019년 기준 A형 혈우병 환자 5410명, B형 혈우병 환자 1186명이다. 일본은 중증 혈우병 환자의 예방요법 시행율이 80%이상으로 높으며, 그 비중이 매년 증가하고 있다. 2012년에는 중증 A형 혈우병 환자의 65%, 중증 B형 혈우병 환자의 48%가 예방요법을 실시했으나, 2019년 기준 중증 A형 혈우병 환자의 89%, 중증 B형 혈우병 환자의 86%가 예방요법을 실시하는 것으로 나타났다. 국내의 경우 중증 A형 혈우병 환자의 63.7%, 중증 B형 혈우병 환자의 58.6%가 예방요법을 시행하고 있다.

노가미 교수는 “최근 주목할만한 일본의 치료 환경 변화는 반감기 연장 치료제, 비인자치료제와 같은 새로운 치료제들을 사용할 수 있게 됨에 따라 기존의 표준 반감기 치료제에서 반감기 연장 치료제로 전환하는 환자가 증가하고 있다는 것”이라며 “이러한 치료 환경의 변화는 환자의 다양한 의학적 요구에 맞는 개인 맞춤형 치료를 가능하게 한다. 치료 목표에 따라 환자의 약물동력학적 반응 및 관절 상태, 라이프 스타일 등을 고려한 최적의 치료 전략을 수립해야 한다”고 강조했다.

또한 노가미 교수는 “반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제는 개인 맞춤형 치료 목표를 달성하기 위한 하나의 방법이 될 수 있을 것”이라면서, 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제인 엘록테이트(혈액응고인자 8인자), 알프로릭스(혈액응고인자 9인자)의 반감기 연장 기전과 장점을 소개했다. 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제는 표준 반감기 치료제 대비 정맥주사 투여 횟수가 적고, 혈액응고인자의 최저혈중농도를 높게 유지시킬 수 있다. 특히 소아 환자와 보호자의 투여 부담을 줄일 수 있고, 예방요법의 순응도를 높일 수 있다고 언급했다.

엘록테이트의 최종 반감기는 19시간(95% CI 17.0-21.1)으로, Fc 단백 융합 기술을 이용해 표준 반감기 치료제의 최종 반감기 12.4시간(95% CI 11.1-13.9) 대비 약 1.5배 연장했다. 엘록테이트는 주요 임상 연구 3건(A-LONG, Kids A-LONG, ASPIRE) 모두에서 항체 발생이 보고되지 않았으며, 수술 시에도 우수한 지혈 효과를 나타냈다. 21명의 혈우병 환자가 대수술 23건을 받는 동안 대부분의 수술(n=22/23)은 엘록테이트 2회 이하 투여로 지혈이 유지됐으며, 수술 당일 이후 14일까지 엘록테이트 투여량은 지속적으로 감소하는 경향을 보였다.

노가미 교수는 “임상에서 확인한 엘록테이트의 약동학적 프로파일 및 효과, 안전성은 실제 일본의 진료 현장에서도 확인됐다”며 “예방요법의 시행이 더 활성화되는 현 시점에서 엘록테이트, 알프로릭스와 같이 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제를 통해 환자들의 다양한 치료 목표를 충족할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사업부 대표는 “반감기가 연장된 혈우병 치료제는 환자의 다양한 의학적 요구에 맞는 개인 맞춤형 치료에 도움이 될 것”이라며, “투여 빈도 감소, 최저혈중농도 증가, 출혈률 감소 등을 확인한 엘록테이트와 알프로릭스를 통해 더 많은 환자들의 삶의 질이 개선되길 바란다”고 밝혔다.

엘록테이트와 알프로릭스는 각각 A형 혈우병 환자와 B형 혈우병 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 2020년에 국내 출시됐다.