㈜헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.
ALS 임상 2a상은 미국에서 환자 18명을 대상으로 4개의 임상시험센터에서 진행된다. 이번에 첫 투약을 진행한 임상시험센터는 미국 텍사스주에 위치한 오스틴 신경근 센터(Austin Neuromuscular Center)다.
엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ▲ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 ▲근육 기능 및 강도의 변화 ▲질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 ▲변화에 대한 환자의 전반적인 인상 ▲변화에 대한 전반적인 변화 인상 ▲호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 ▲근육위축 생체표지자의 변화량 등이다.
헬릭스미스는 이번 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.
글로벌 임상 개발을 총괄하고 있는 김선영 박사는 “엔젠시스(VM202)는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다”며 “이번 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 입증해 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기를 희망한다”고 말했다.